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基因编辑猴模型及其在基因治疗研究中的应用前景

发布时间:2024-05-28 05:27
  基因编辑技术的开创性进展使得利用CRISPR技术建立猴模型并开展病变基因校正成为目前基因治疗研究领域的热点。非人灵长类与人类在进化关系上最为接近,在模型构建、疾病机制研究以及药物研发方面优势突出。随着基因修饰技术在非人灵长类上的逐步应用,目前已经构建出多种与临床患者病症高度吻合的疾病模型,为开展遗传疾病的基因治疗打下了坚实基础。然而,目前基因递送和基因修复系统面临巨大挑战,能否安全、高效、精确地修复致病基因是基因治疗临床转化的关键问题,现将综述基于猴模型开展基因治疗研究的前景及挑战。

【文章页数】:7 页

【文章目录】:
1 灵长类及灵长类实验动物概述
2 基因工程技术在非人灵长类中的应用及发展
3 非人灵长类疾病模型的构建与优化
4 灵长类疾病模型基因治疗的重要性及初步进展
5 利用非人灵长类模型开展基因治疗面临的挑战
    5.1 灵长类实验伦理考量及平台建设
    5.2 利用灵长类动物开展基因治疗研究的前景展望
6 总结



本文编号:3983552

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